nos champions de la science du muscle prennent la parole.




PROJET  :  "Optimiser l'approche thérapeutique pour traiter la Dystrophie Musculaire de Duchenne et la Sarcopénie"

                                                                                                                                                                                   

    Objectif :            Tester les protéines en traitement pour mesurer leur bénéfice dans le Muscle malade

                                mais aussi le Muscle vieillissant.

                                                                                                                                                   

UN VERITABLE DEFI : Développer des médicaments pour freiner la dégénérescence du Muscle et optimiser les approches de thérapie notamment génique. 

Récemment, son équipe a découvert deux protéines importantes dans le maintien de la masse musculaire. L'objectif aujourd'hui est de tester ces molécules dans le traitement du muscle malade, mais aussi du muscle vieillissant, pour lutter contre la sarcopénie (diminution de la masse, de la fonction et de la qualité du muscle au cours du vieillissement) qui concernera 30 millions d'européens d'ici 2045.







PROJET  :  "Transfert de gène dans le système nerveux central & biothérapie des maladies du motoneurone"

                                                                                                                                                                                   

    Objectif :            Mettre au point un traitement utilisant des vecteurs viraux capables de cibler le Système 

                                Nerveux Central (SNC) et en particulier, les motoneurones.

                                                                                                                                                   

UN VERITABLE DEFI : Mettre au point un concept thérapeutique, augmentant l'espérance de vie des malades atteints de la maladie de Charcot. 

Elle a remporté en 2017 le prix Avi Kremer ALS Treatment pour son développement  d'une thérapie génique inhibant l'expression du gène SOD1, impliqué dans l'une des formes génétiques de la SLA (La Sclérose Latérale Amyotrophique ou Maladie de Charcot). L'espérance de vie des souris traitées à l'âge adulte a été augmentée de plus de 50% dépassant ainsi le seuil fixé par Prize4life.






PROJET SARCOMYO

                                                                                                                                                                                          

               Objectif : Identification de biomarqueurs de la sarcopénie et des processus qui la font progresser.                                                                                                                                                                                       

LA PRÉVENTION DE LA SARCOPENIE, UN OBJECTIF : EVITER LA PERTE D'AUTONOMIE.

Ce projet vise à évaluer le muscle vieillissant au-delà de la simple fonte musculaire et à réaliser une étude précise des liens entre la perte de masse, les altérations structurelles, fonctionnelles et métaboliques ainsi que la perte de force et de fonction du muscle. 

  • Caractérisation du muscle vieillissant.
  • Recherche et quantification de nouveaux mécanismes physiopathologiques et biochimiques de la sarcopénie.
  • Identification et validation des biomarqueurs de prédiction et sévérité de la sarcopénie.
  • Proposition de solutions thérapeutiques visant à limiter la sarcopénie.







SON PROJET : RESPIMYO

                                                                                                                                                                                             

  Objectif : Identifier et appliquer aux patients des méthodes en imagerie
échographique non invasive pour mesurer leur capacité respiratoire.

                                                                                                                                                                                            

LE DIAPHRAGME MUSCLE DE LA RESPIRATION, ESSENTIEL À LA VIE. LE DIAPHRAGME EST LE PRINCIPAL MUSCLE DE LA RESPIRATION. IL EST ACTIF 24H SUR 24 TOUT AU LONG DE LA VIE. S’IL DYSFONCTIONNE, CELA PEUT GÉNÉRER UNE INSUFFISANCE RESPIRATOIRE CHRONIQUE OU AIGUE.

La compréhension de la structure du diaphragme et de sa fonction éclaire de nombreuses situations cliniques, des maladies neuromusculaires aux problématiques liées à la ventilation artificielle en soins intensifs.

La disponibilité de méthodes d’évaluation performantes du diaphragme est donc un élément clef pour le diagnostic, la compréhension des pathologies, leur suivi ainsi que la définition de stratégies thérapeutiques.

Le bon fonctionnement du diaphragme et son caractère vital donnent à ce projet des enjeux et des perspectives au-delà des maladies rares. Le projet RESPIMYO a deux objectifs majeurs :

  • Etudier la capacité de méthodes en imagerie échographique pour l’évaluation non-invasive de la structure et de la

       fonction du diaphragme chez le sujet sain.

  • Appliquer ces méthodes chez le patient atteint d’un dysfonctionnement diaphragmatique pour :

          • Comprendre la physiologie du système respiratoire.

          • Faciliter le diagnostic des maladies respiratoires et améliorer le suivi des patients.

          • Développer de nouvelles solutions thérapeutiques.

JE FAIS UN DON

J'optimise ma déduction fiscale

Montant de votre don

Montant déductible de votre IFI

 

Coût réel de votre don

 



TELECHARGER VOTRE GUIDE DE GENEROSITE




SON PROJET : CARDIOMYO

                                                                                                                                                                                             

                                  Objectif : Identifier des mécanismes responsables d’une insuffisance cardiaque afin                                de développer de nouvelles cibles thérapeutiques.

                                                                                                                                                                                            

CONNAITRE LE COEUR ET SES PATHOLOGIES, UN ENJEU VITAL. LE BON FONCTIONNEMENT DU COEUR CONDITIONNE NOTRE VIE À TOUS. SON DYSFONCTIONNEMENT EST À L’ORIGINE DE NOMBREUSES PATHOLOGIES. LES PERSONNES VICTIMES D’ARRET CARDIAQUE SONT DE PLUS EN PLUS NOMBREUSES ET LE TEMPS D’ATTENTE POUR UNE TRANSPLANTATION DE PLUS EN PLUS IMPORTANT.


Le coeur consomme beaucoup d'énergie, apportée par la coenzyme appelée « adénine nicotinamide dinucleotide »  NAD +). En cas d’insuffisance cardiaque, le coeur malade rencontre des difficultés de contraction et la quantité de  NAD + est anormalement réduite, impliquant des déséquilibres entre la production et la consommation de cette  coenzyme.
En dehors de la transplantation, aucun traitement efficace ne pallie la dilatation cardiaque progressive et la perte de  contractilité dans l'insuffisance cardiaque.
Aujourd’hui, les experts de l’Institut de Myologie, à l’occasion de premiers travaux, sont parvenus à combler le déficit d’énergie (NAD+) par l’apport d’une vitamine spécifique. Le projet CARDIOMYO a donc deux principaux objectifs.


  • Identifier les mécanismes responsables d’un arrêt cardiaque.
  • Développer de nouvelles approches thérapeutiques personnalisées et efficaces pour :

                       • Améliorer la prise en charge des malades atteints d’une cardiomyopathie, par des spécialistes dans                                 une unité hospitalière dédiée.

                       • Offrir un diagnostic de qualité et de futures solutions thérapeutiques efficaces.

mon contact
Privilégié


marie-emilie daniel 
responsable campagne grande ambition 
et son équipe

tel : 01 69 47 47 73

grandeambition@afm-telethon.fr


MON FORMULAIRE
DE CONTACT

BÉNÉFICIEZ D'UNE INFORMATION DÉDIÉE 
POUR CONSTRUIRE ENSEMBLE VOTRE PROJET DE SOLIDARITÉ

Je souhaite recevoir plus d'informations par e-mail.